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“La AESR hace eco de la noticia aparecida en la página de la ISRF. Dentro de nuestro compromiso con la información más avanzada, nos hemos puesto en contacto con Neuren. Nos comunican que el medicamento Trofinetide sigue en fase de ensayo clínico y deben reunirse con la FDA para ver el desarrollo del mismo para su comercialización. En Europa, han solricitado la designación de “medicamento huérfano” a la Agencia Europea de Medicamentos sin respuesta todavía. Este último punto, será el que defina la posible comercialización en España de dicho medicamento.”

 

Trofinetide de NEUREN recibe la designación de la FDA de Medicamento Huérfano para el síndrome de Rett.

Melbourne, Australia, 16 de Febrero de 2015:

Neuren ha anunciado hoy que la Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la designación de "Medicamento huérfano" para el fármaco Trofinetide de NEUREN para el tratamiento del Síndrome de Rett.

La Designación de "Medicamento huérfano" es una condición especial que la FDA otorga a un medicamento destinado a tratar una enfermedad o condición rara. La designación de "Medicamento huérfano" concede al patrocinador del fármaco la exclusividad en su comercialización durante los 7 años siguientes a la autorización de su venta. La FDA ya concedió la designación de "Fármaco huérfano" para Trofinetide de NEUREN en el síndrome del cromosoma X Frágil en octubre de 2013.

NEUREN ha comenzado el proceso de solicitudes de medicamentos huérfanos a la Agencia Europea de Medicamentos para Trofinetide tanto para el síndrome de Rett como para el síndrome del cromosoma X frágil. La designación de Medicamento huérfano en la Unión Europea concede al patrocinador del fármaco la exclusividad en su comercialización durante los10 años siguientes a la autorización de su venta.

"Esto valida, además, una parte clave de nuestra estrategia y la designación como Medicamento huérfano para el síndrome de Rett es otro hito comercial importante para Neuren", comentó el presidente ejecutivo, Richard Treagus. "Los períodos de exclusividad de comercialización que se aplican a los medicamentos huérfanos en Estados Unidos y Europa son extremadamente valiosos para la posible comercialización de Trofinetide."

En noviembre de 2014, Neuren anunció resultados muy importantes en su ensayo clínico de fase 2 en el síndrome de Rett, que demostró con éxito el beneficio clínico del tratamiento con Trofinetide.

El beneficio observado en el ensayo abarcó muchos de los síntomas principales del síndrome de Rett y se observó tanto en las evaluaciones clínicas como en las de los cuidadores. También se ha presentado a la FDA La solicitud de designación como "Terapia revolucionaria".

NEUREN espera reunirse con la FDA en la primera mitad de 2015 para discutir el resto de requisitos para el desarrollo de Trofinetide para el síndrome de Rett.

Acerca de Trofinetide
Trofinetide es un análogo sintético de un péptido de origen natural neurotrófico derivado de IGF-1, un factor de crecimiento producido por las células del cerebro. En modelos animales, Trofinetide exhibe una amplia gama de efectos importantes, incluyendo la inhibición de la neuroinflamación, la normalización de la función de la microglia y la corrección de déficits en la función sináptica.

Trofinetide está siendo desarrollado tanto en la formulacion intravenosa como en la oral para una gama de síntomas agudos y crónicos. La forma intravenosa de Trofinetide se está empleando actualmente en un ensayo clínico de fase 2 en pacientes con lesión cerebral traumática de grave a moderada. La forma oral de Trofinetide se encuentra en Fase 2 de desarrollo en el síndrome de Rett, el síndrome X frágil y la lesión cerebral traumática leve (conmoción cerebral). Tres programas de NEUREN han recibido la designación "Fast Track" (Vía rápida) de la FDA y entre ellos el programa del síndrome de Rett y el del síndrome del cromosoma X frágil que también han recibido la designación de Fármaco huérfano.

Acerca de Neuren
Neuren Pharmaceuticals Limited es una compañía biofarmacéutica que desarrolla nuevos tratamientos para la lesión cerebral, desarrollo neurológico y trastornos neurodegenerativos. Los nuevos medicamentos se dirigen a condiciones crónicas, así como lesiones neurológicas agudas. Neuren actualmente tiene una molécula en estadio clínico, Trofinetide en Fase 2 de ensayo clínico, así como la NNZ-2591 en desarrollo pre-clínico.

Aviso
Este comunicado contiene declaraciones de futuro sujetas a incertidumbres. Dichas declaraciones implican riesgos conocidos y desconocidos y factores importantes que pueden causar que los resultados reales, rendimiento o logros de NEUREN sean diferentes de las declaraciones incluidas en este comunicado.

 

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Podéis consultar los detalles en la pestaña de AESR / SERVICIOS de esta web.

 

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